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Seattle Biotech Company est la première à recevoir l’approbation pour tester la thérapie génique des cellules B chez l’homme


Les étapes d’Immusoft pour fournir un traitement utilisant des cellules B modifiées. (Capture d’écran du site Web d’Immusoft) La startup de biotechnologie basée à Seattle, Immusoft, a reçu l’approbation pour commencer les essais cliniques de sa nouvelle stratégie de traitement des maladies génétiques, a annoncé la société jeudi. Immusoft affirme qu’il est le premier à obtenir la permission d’utiliser des cellules modifiées du système immunitaire appelées cellules B dans une étude humaine. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la demande de nouveau médicament expérimental d’Immusoft pour tester son immunothérapie pour une maladie infantile rare et mortelle appelée MPS I. Une réponse immunitaire comprend une suite d’acteurs, et les cellules B sont responsables de la production de la des anticorps qui repoussent les bactéries et les virus envahisseurs. La société est capable de modifier les lymphocytes B en « bio-usines » qui produisent à la place des enzymes et des protéines manquantes ou non fonctionnelles dans les cellules des patients. « Il s’agit d’une énorme réussite pour l’entreprise et d’un moment historique dans le domaine des thérapies cellulaires et géniques », a déclaré Sean Ainsworth, PDG et président d’Immusoft, dans un communiqué.

Le PDG d’Immusoft, Sean Ainsworth. (Immusoft Photo)

L’approche présente des avantages potentiels par rapport aux stratégies actuelles de prestation de traitement. Les thérapies qui utilisent un virus comme mécanisme de délivrance peuvent déclencher des réponses immunitaires qui limitent leur efficacité. Les traitements utilisant des cellules souches peuvent présenter des difficultés associées à la chimiothérapie et aux greffes de cellules souches. La technologie d’Immusoft, appelée ISP-001, utilise les propres cellules B d’un patient, les reprogrammant pour fabriquer les protéines nécessaires. Be Biopharma et Walking Fish Therapeutics sont d’autres sociétés travaillant sur les thérapies cellulaires B. a déclaré le chercheur Richard James du MIT Technology Review. Le laboratoire de James à l’Université de Washington travaille également sur l’ingénierie des cellules B. L’essai aura lieu à la faculté de médecine de l’Université du Minnesota et sera dirigé par le Dr Paul Orchard, professeur à la division universitaire de greffe de moelle osseuse pédiatrique. Les enfants atteints de MPS I sont incapables de produire une enzyme essentielle qui aide à décomposer les sucres à longue chaîne à l’intérieur des cellules. Les sucres s’accumulent alors dans les cellules, causant des dommages progressifs. La MPS1 sévère survient dans environ 1 naissance sur 100 000 et les symptômes apparaissent en un an. Immusoft souhaite étendre sa thérapie à d’autres maladies rares, ainsi qu’aux maladies cardiovasculaires, auto-immunes et du système nerveux central. En octobre 2021, la société a annoncé une collaboration avec le géant pharmaceutique Takeda pour développer des traitements ciblés pour le système nerveux dans le cadre d’un accord d’une valeur potentielle de plus de 900 millions de dollars. Immusoft a été fondée en 2009 et a levé plus de 50 millions de dollars en capital-risque, selon PitchBook. En 2018, Ainsworth a repris la direction du fondateur Matthew Scholz. Scholz est maintenant PDG d’Oisín Biotechnologies, une startup développant des thérapies précliniques qui ciblent et tuent les cellules « zombies » endommagées. Il siège toujours au conseil d’administration d’Immusoft.

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