Jannah Theme License is not validated, Go to the theme options page to validate the license, You need a single license for each domain name.
Nouvelles locales

Masitinib SCD -ohjelmalle myönnettiin 9,2 miljoonaa euroa julkista rahoitusta Ranskassa

Kliiniselle hankkeelle, jonka tarkoituksena on testata, voiko masitinibi, AB Sciencen kokeellinen oraalinen hoito sirppisolusairauden (SCD) hoitoon, ratkaista perinnölliseen sairauteen liittyviä komplikaatioita, on myönnetty Ranskassa julkista rahoitusta 9,2 miljoonaa euroa (noin 10 miljoonaa dollaria).

Rahoitus tulee osana suurempaa 160 miljoonan euron (noin 175 miljoonan dollarin) investointia, joka jakautuu 19 palkituun translaatio- tai laboratoriosta potilaaseen -projektiin Kansallisen tutkimuskeskuksen Investments for the Future -ohjelman ja sen sairaala-yliopiston terveysalan tutkimusaloitteen kautta. .

SICKMAST-nimistä masitinibiprojektia johtavat ranskalaisen Assistance Publique-Hôpitaux de Parisin (APHP) tutkijat.

« Olemme iloisia voidessamme olla tämän ohjelman voittajien joukossa, ja se on tunnustettu sen erittäin tiukasta innovatiivisten ja lääketieteellisesti vaikuttavien projektien valinnasta », sanoi Olivier Hermine, MD, joka koordinoi SICKMAST-projektia APHP:n Necker-Enfants Malades -sairaalassa Pariisissa. AB Sciencen lehdistötiedotteessa.

Webcast-lähetys SCD-asiantuntijoiden kanssa pidetään torstaina 30. marraskuuta saadakseen lisätietoja SICKMAST-projektista yrityksen verkkosivun mukaan.

Suositeltavaa luettavaa

SICKMAST-projektin tavoitteena on kehittää masitinibi SCD-komplikaatioiden ratkaisemiseksi

Hankeapurahalla tutkijat pyrkivät ensin tunnistamaan SCD:hen liittyvien komplikaatioiden biomarkkereita, jotka voivat hyötyä masitinibihoidosta.

Tämän jälkeen ryhmä suorittaa vaiheen 2 kliinisen tutkimuksen testatakseen hoitoa SCD-potilailla, jotka on tunnistettu tällaisten biomarkkerien perusteella. AB Science toimittaa masitinibia ja valvoo sen turvallisuutta.

Jos vaiheen 2 kliininen testaus onnistuu, yritys voi päättää siirtyä vaiheen 3 kehittämiseen.

Jos uusi patentti myönnetään, se voi jatkaa masitinibin kansainvälistä suojaa SCD:ssä vuoteen 2040. Osana konsortiosopimusta AB Science maksaisi rojaltit APHP:lle masitinibin myynnistä, mikäli se lopulta hyväksyttäisiin harvinaiseen verisairauteen.

« Olemme erittäin tyytyväisiä tähän yhteistyöhön APHP:n kanssa, joka on yksi suurimmista kliinisten tutkimusten edistäjistä Ranskassa ja jonka tutkimuksen huippuosaamista tunnustetaan maailmanlaajuisesti », sanoi Alain Moussy, AB Sciencen toimitusjohtaja ja toinen perustaja.

« Tämä projekti … avaa äärimmäisen lupaavan uuden kehitysväylän masitinibille ja tarjoaa kumppanuusnäkymiä, joita tutkimme, jotta masitinibin rekisteröinti ja kaupallistaminen tässä käyttöaiheessa olisivat parhaat edellytykset », Moussy sanoi.

Sirppisolutauti ilmenee, kun punasolut jäykistyvät ja saavat sirppimäisen muodon. Tämän seurauksena ne hajoavat helposti, mikä johtaa anemiaan. Liian vähäinen punasolujen määrä voi aiheuttaa muun muassa hengenahdistusta ja väsymystä.

Sirppiminen tekee myös punasoluista alttiimpia juuttua verisuoniin ja estää verenkiertoa. Nämä jaksot, jotka tunnetaan vaso-okklusiivisina kriiseinä, aiheuttavat kipua ja voivat luoda pohjan tuleville komplikaatioille, kuten akuutille rintasyndroomalle.

Kertyvä näyttö viittaa siihen, että syöttösolut, eräänlainen immuunisolutyyppi, jolla on keskeinen rooli tulehdusvasteissa, voivat olla osansa tällaisissa komplikaatioissa. Vaikka todisteita SCD:stä ei ole saatavilla, basofiilit, toinen immuunisolutyyppi, joka osallistuu muihin sairauksiin, voivat myös myötävaikuttaa SCD:hen liittyviin komplikaatioihin.

Masitinibi on oraalisesti saatavilla oleva pieni molekyyli, joka kuuluu tyrosiinikinaasi-inhibiittorien ryhmään, mikä tarkoittaa, että ne estävät tyrosiinikinaasientsyymien toimintaa. Koska nämä entsyymit ovat avainasemassa syöttösolujen ja basofiilien aktivoinnissa, masitinibin odotetaan estävän SCD:hen liittyviä komplikaatioita.

Tämä projekti … avaa erittäin lupaavan uuden kehitysväylän masitinibille ja tarjoaa kumppanuusmahdollisuuksia, joita tutkimme mahdollistaaksemme masitinibin rekisteröinnin ja kaupallistamisen [for SCD] parhaissa olosuhteissa.

Tutkijat aloittavat SICKMAST-projektin etsimällä 1 500 potilaan tietokannasta biomarkkereita syöttösolujen ja basofiilien roolista akuutissa SCD:ssä ja sairauden komplikaatioissa.

Validoinnin jälkeen näitä biomarkkereita käytetään auttamaan tunnistamaan SCD-potilaita, joiden odotetaan hyötyvän masitinibihoidosta tulevaa vaiheen 2 tutkimuksessa, jossa arvioidaan hoidon kykyä helpottaa sairauteen liittyviä akuutteja ja kroonisia komplikaatioita.

« Tämän ohjelman pitäisi antaa meille mahdollisuus osoittaa, kuinka tärkeää on kohdistaa selektiivisesti kaksi keskeistä immuunisolua tämän taudin hoidossa ja tunnistaa potilaat, jotka todennäköisimmin reagoivat uusien biomarkkerien avulla », sanoi Hermine, joka on myös AB Sciencen tieteellisen komitean jäsen.

AB Sciences testaa myös masitinibia neurogeneratiivisten sairauksien, mukaan lukien amyotrofisen lateraaliskleroosin, multippeliskleroosin ja Alzheimerin taudin, sekä joidenkin syöpien sekä tulehdus- ja virussairauksien hoitoon.

Jeoffro René

I photograph general events and conferences and publish and report on these events at the European level.
Bouton retour en haut de la page