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La FDA approuve le premier traitement pour un type rare de tumeurs non cancéreuses


Pour diffusion immédiate:

Aujourd’hui, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé les comprimés d’Ogsiveo (nirogacestat) pour les patients adultes atteints de tumeurs desmoïdes évolutives nécessitant un traitement systémique. Ogsiveo est le premier médicament à être approuvé pour le traitement des patients atteints de tumeurs desmoïdes, un sous-type rare de sarcomes des tissus mous.

Les tumeurs desmoïdes ne sont pas cancéreuses mais peuvent être localement agressives. Les tumeurs peuvent envahir les structures et les organes environnants, entraînant des douleurs, des difficultés de mouvement et une diminution de la qualité de vie. Bien que l’ablation chirurgicale ait toujours été le traitement de choix, il existe un risque élevé que la tumeur réapparaisse ou que d’autres problèmes de santé surviennent après l’ablation ; par conséquent, les thérapies systémiques (traitement du cancer ciblant l’ensemble du corps) sont de plus en plus évaluées dans le cadre d’essais cliniques.

« La FDA continue de répondre aux besoins médicaux non satisfaits et de faire progresser le développement de thérapies sûres et efficaces pour les millions d’Américains dont la vie est affectée par des tumeurs rares », a déclaré Richard Pazdur, MD, directeur du Centre d’excellence en oncologie de la FDA et directeur par intérim de le Bureau des maladies oncologiques du Centre d’évaluation et de recherche sur les médicaments de la FDA. « Les tumeurs desmoïdes sont des tumeurs rares qui peuvent entraîner des douleurs intenses et un handicap. L’approbation d’aujourd’hui offrira la première option de traitement approuvée pour les patients au-delà de la chirurgie et de la radiothérapie.

L’efficacité d’Ogsiveo a été évaluée dans le cadre d’un essai international, multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, mené auprès de 142 patients adultes atteints de tumeurs desmoïdes évolutives ne pouvant être opérées. Les patients ont été randomisés pour recevoir 150 milligrammes (mg) d’Ogsiveo ou un placebo par voie orale, deux fois par jour, jusqu’à progression de la maladie ou toxicité inacceptable. Le principal critère de jugement de l’efficacité était la survie sans progression (la durée pendant laquelle une personne est en vie après le début du traitement et pendant laquelle son cancer ne se développe pas ou ne se propage pas). Le taux de réponse objective (une mesure du rétrécissement de la tumeur) était une mesure supplémentaire des résultats d’efficacité.

L’essai clinique pivot a démontré qu’Ogsiveo apportait une amélioration cliniquement significative et statistiquement significative de la survie sans progression par rapport au placebo. De plus, le taux de réponse objective était également statistiquement différent entre les deux bras, avec un taux de réponse de 41 % dans le bras Ogsiveo et de 8 % dans le bras placebo. Les résultats de survie sans progression ont également été étayés par une évaluation de la douleur rapportée par les patients en faveur du bras Ogsiveo.

Les effets secondaires les plus fréquemment observés chez au moins 15 % des patientes de l’essai étaient la diarrhée, la toxicité ovarienne, les éruptions cutanées, les nausées, la fatigue, la stomatite, les maux de tête, les douleurs abdominales, la toux, l’alopécie, les infections des voies respiratoires supérieures et la dyspnée.

Ogsiveo a obtenu un examen prioritaire en vertu duquel l’objectif de la FDA est de donner suite à une demande dans un délai de six mois lorsque l’agence détermine que le médicament, s’il est approuvé, améliorerait considérablement la sécurité ou l’efficacité du traitement, du diagnostic ou de la prévention d’une maladie grave par rapport aux médicaments disponibles. thérapies. Ogsiveo a également reçu les désignations FDA Fast Track et Breakthrough Therapy pour l’indication mentionnée ci-dessus, ainsi que la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la tumeur desmoïde (fibromatose agressive). La désignation de médicament orphelin offre des incitations pour aider et encourager le développement de médicaments contre les maladies rares.

La FDA a accordé l’approbation d’Ogsiveo à SpringWorks Therapeutics Inc.

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Passe-partout

La FDA, une agence du ministère américain de la Santé et des Services sociaux, protège la santé publique en assurant la sûreté, l’efficacité et la sécurité des médicaments humains et vétérinaires, des vaccins et autres produits biologiques à usage humain, ainsi que des dispositifs médicaux. L’agence est également responsable de la sûreté et de la sécurité de l’approvisionnement alimentaire, des cosmétiques, des compléments alimentaires, des produits électroniques émettant des radiations et de la réglementation des produits du tabac.


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William Dupuy

Independent political analyst working in this field for 14 years, I analyze political events from a different angle.
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